該報告首次显示了培莫沙肽能夠有效治療EPO誘導的純紅細胞再生障礙性貧血(PRCA)患者,且安全性良好1,為這種罕見但嚴重的併發症提供了一種頗具前景的創新解決方案。
研究證明了培莫沙肽在治療EPO誘導的PRCA方面的潛力,儘管該患者的抗EPO抗體檢測結果呈陰性,但其臨床病程、網織紅細胞計數顯著減少、骨髓活檢显示成紅細胞減少,以及隨後對EPO模擬肽的治療反應,均一致證明了的確是EPO治療引起的PRCA1。培莫沙肽顯著改善了該患者的Hb水平和貧血癥狀,並且尚未發現明顯的不良反應1,從而為臨床治療EPO誘導的PRCA提供了新的安全、有效且便捷的解決方案。
上海交通大學醫學院附屬第一人民醫院腎內科主任范秋靈教授表示:
此前臨床上對於EPO誘導的PRCA缺乏有效的治療手段,無論是免疫抑製劑的使用還是輸血都會給患者帶來額外的安全性風險,治療不及時還會增加心血管疾病和死亡風險。培莫沙肽是一種具有全新機制的EPO模擬肽,與天然EPO無氨基酸序列同源性,一方面,不會與EPO產生交叉免疫反應,能夠避免抗EPO抗體介導的PRCA的發生;另一方面,培莫沙肽對於那些傳統ESA治療引起的PRCA還具有潛在的治療價值,未來還需要開展多中心的臨床試驗,以進一步驗證培莫沙肽對PRCA患者的療效以及長期治療的安全性。
貧血是慢性腎臟病(CKD)患者常見的併發症之一,我國非透析CKD患者中有28.5%~51.5%患有貧血。紅細胞生成刺激劑(ESAs)是CKD相關貧血的標準治療方案,在臨床已廣泛應用多年。然而,ESAs治療過程中有可能會出現低反應,從而導致貧血控制不佳。引起ESAs低反應的原因有很多,例如鐵缺乏、慢性炎症、透析不充分等等。此外,EPO誘導的PRCA也是導致ESAs低反應的可能原因,其表現為紅細胞生成的嚴重不足,患者往往需要輸血以維持血紅蛋白(Hb)水平。雖然EPO誘導的PRCA在臨床上很罕見,但卻會嚴重威脅患者的生命2。
培莫沙肽是是一種人工合成的聚乙二醇化EPO模擬肽,與EPO具有類似的生物學活性,能夠結合併激活EPO受體,從而刺激紅細胞生成。由於培莫沙肽與EPO無氨基酸序列同源性,理論上不會與內源性EPO發生交叉抗原性,因此有助於避免PRCA的發生3。
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