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翰森製藥聖羅萊®首個治療EPO誘導的PRCA病例報道在NKF官方期刊Kidney Medicine發表
發布日期:2025/01/02
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近日,美國腎臟基金會(NKF)官方期刊《腎臟醫學》(Kidney Medicine)發表了由上海交通大學醫學院附屬第一人民醫院腎內科範秋靈教授主導研究的一篇有關促紅細胞生成素(EPO)模擬肽——培莫沙肽(商品名:聖羅萊®)的病例報告。

該報告首次显示了培莫沙肽能夠有效治療EPO誘導的純紅細胞再生障礙性貧血(PRCA)患者,且安全性良好1,為這種罕見但嚴重的併發症提供了一種頗具前景的創新解決方案。


為探索培莫沙肽對於已經出現EPO誘導的PRCA患者的治療作用,上海交通大學醫學院附屬第一人民醫院腎內科首次在1例1型糖尿病腎病的非透析中國患者中評估培莫沙肽對於EPO相關PRCA療效,該研究結果近期發表於Kidney Medicine

研究證明了培莫沙肽在治療EPO誘導的PRCA方面的潛力,儘管該患者的抗EPO抗體檢測結果呈陰性,但其臨床病程、網織紅細胞計數顯著減少、骨髓活檢显示成紅細胞減少,以及隨後對EPO模擬肽的治療反應,均一致證明了的確是EPO治療引起的PRCA1培莫沙肽顯著改善了該患者的Hb水平和貧血癥狀,並且尚未發現明顯的不良反應1,從而為臨床治療EPO誘導的PRCA提供了新的安全、有效且便捷的解決方案。



上海交通大學醫學院附屬第一人民醫院腎內科主任范秋靈教授表示:



此前臨床上對於EPO誘導的PRCA缺乏有效的治療手段,無論是免疫抑製劑的使用還是輸血都會給患者帶來額外的安全性風險,治療不及時還會增加心血管疾病和死亡風險。培莫沙肽是一種具有全新機制的EPO模擬肽,與天然EPO無氨基酸序列同源性,一方面,不會與EPO產生交叉免疫反應,能夠避免抗EPO抗體介導的PRCA的發生;另一方面,培莫沙肽對於那些傳統ESA治療引起的PRCA還具有潛在的治療價值,未來還需要開展多中心的臨床試驗,以進一步驗證培莫沙肽對PRCA患者的療效以及長期治療的安全性。






關於聖羅萊®

聖羅萊®是翰森製藥自主研發的全球唯一獲批上市的EPO模擬肽,為新型長效ESA類藥物,其半衰期是短效重組人促紅細胞生成素(rHuEPO)的10倍以上,每4周一次給葯,可提高患者用藥依從性,增加HGB達標率。由於其氨基酸序列與EPO不同,因此與內源性EPO無交叉抗原性,理論上不會引起EPO抗體介導的純紅細胞再生障礙性貧血(PRCA)風險,甚至還對EPO抗體介導PRCA具有潛在的治療作用。聖羅萊®於2023年6月獲中國國家藥品監督管理局批准上市,適用於治療因CKD引起的貧血,包括未接受ESA治療的成人非透析患者,及正在接受短效EPO治療的成人透析患者。聖羅萊®是翰森製藥獲批上市的第7款創新葯,也是翰森製藥首款同時獲批兩項適應症的創新葯。

關於EPO誘導的PRCA

貧血是慢性腎臟病(CKD)患者常見的併發症之一,我國非透析CKD患者中有28.5%~51.5%患有貧血。紅細胞生成刺激劑(ESAs)是CKD相關貧血的標準治療方案,在臨床已廣泛應用多年。然而,ESAs治療過程中有可能會出現低反應,從而導致貧血控制不佳。引起ESAs低反應的原因有很多,例如鐵缺乏、慢性炎症、透析不充分等等。此外,EPO誘導的PRCA也是導致ESAs低反應的可能原因,其表現為紅細胞生成的嚴重不足,患者往往需要輸血以維持血紅蛋白(Hb)水平。雖然EPO誘導的PRCA在臨床上很罕見,但卻會嚴重威脅患者的生命2

培莫沙肽是是一種人工合成的聚乙二醇化EPO模擬肽,與EPO具有類似的生物學活性,能夠結合併激活EPO受體,從而刺激紅細胞生成。由於培莫沙肽與EPO無氨基酸序列同源性,理論上不會與內源性EPO發生交叉抗原性,因此有助於避免PRCA的發生3


關於Kidney Medicine

《腎臟醫學》(Kidney Medicine)是一本專註於腎臟病學和高血壓領域的臨床醫學期刊。該期刊是美國腎臟基金會(National Kidney Foundation)的官方期刊,旨在傳播與腎臟疾病患者護理相關的知識。Kidney Medicine 涉及的文章包括原創研究、病例報告和綜述分析等。該刊目前影響因子為3.2,CiteScore指數值為4.8。4 

關於翰森製藥

翰森製藥是中國領先的創新驅動型製藥企業,下屬豪森葯業、常州恆邦葯業、翰森生物醫藥等子公司,重點關注抗腫瘤、抗感染、中樞神經系統、代謝及自身免疫等重大疾病治療領域,致力於通過持續創新提高人類生命質量。截至2024上半年,公司已上市7款創新葯,創新產品營收佔比達77.4%。公司連續多年位居全球製藥企業百強、中國醫藥研發產品線最佳工業企業前3強,是國家重點高新技術企業、國家技術創新示範企業。公司於2019年6月在香港聯交所掛牌上市(股票代碼:03692.HK)。更多信息請訪問:https://cn.hspharm.com/。

參考文獻:1.https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2590059524001584.
2.中國醫師協會腎臟內科醫師分會腎性貧血指南工作組. 中國腎性貧血診治臨床實踐指南[J]. 中華醫學雜誌,2021,101(20):1463-1502.
3.中國非公立醫院協會腎病透析專業委員會共識專家組. 長效紅細胞生成刺激劑治療腎性貧血中國專家共識(2024年版)[J]. 中華腎臟病雜誌,2024,40(2):146-157.
4.https://www.sciencedirect.com/journal/kidney-medicine/


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