近期，翰森製藥自主研發的1類創新葯——培莫沙肽注射液（商品名：聖羅萊®）多項最新研究於2026年美國腎臟病學會年會（ASN Kidney Week）發布，覆蓋透析、非透析、藥物轉換、移植后貧血人群，同時揭示全新肝臟作用機制，為腎性貧血個體化治療帶來更多循證證據。
研究標題：rHuEPO/HIF-PHI經治非透析患者換用培莫沙肽可改善貧血[1]
● 方法
這項多中心、開放標籤、隨機試驗計劃納入160例非透析依賴CKD（NDD-CKD）患者，既往使用rHuEPO或HIF-PHI≥2周，篩選時Hb≥70且<110 g/L。受試者按1:1隨機接受每月一次皮下注射培莫沙肽：0.04 mg/kg（標準組）或按體重分層劑量，≤60 kg為2.0 mg，>60 kg為3.2 mg（優化組）。主要終點為24周時Hb變化。該中期分析旨在比較兩種初始給藥方案的早期療效。截至數據截止，全分析集（FAS）納入34例受試者：標準組19例，優化組15例。基線平均Hb為98.1 g/L，41.2%使用rHuEPO，58.8%使用HIF-PHI。
● 結果（轉換為培莫沙肽后）：
Hb自基線顯著升高，至第4周升高3.6±7.8 g/L（P<0.05），第12周達109.4 g/L（11.3±11.9 g/L；P<0.001）。
總體達到Hb≥100 g/L的累積比例在最初4周為55.9%（19/34），最初8周升至73.5%（25/34），12周內達82.4%（28/34）；而優化組分別為73.3%（11/15）、80.0%（12/15）和80.0%（12/15）。
應答率（Hb升高≥10 g/L）從第4周至第12周呈進行性上升趨勢。
● 結論
這項12周中期分析表明轉換為每月一次培莫沙肽可有效改善既往接受rHuEPO或HIF-PHI治療的NDD-CKD患者的Hb水平。基於初步數據，優化后的體重分層方案显示出持續應答，支持在當前研究中對其進一步探索。
培莫沙肽給葯24周累積達標率74.7%，且呈進行性增高[2]
● 方法
研究結果這項中期分析納入已完成24周隨訪的75例腎性貧血透析患者（ChiCTR2400093814），平均年齡53.0歲，男性佔54.7%。52.0%接受血液透析，46.7%接受腹膜透析。此外，92.0%有腎性貧血既往治療史。平均基線Hb為89.8 g/L。
● 結果
● 結論
啟動培莫沙肽與Hb進行性升高及隨時間累積的靶目標達標相關，包括有腎性貧血既往治療史的患者。儘管樣本量有限，這些發現展示了啟動培莫沙肽后Hb變化的時間模式。
研究揭示培莫沙肽治療CKD貧血的新型肝臟機制[3]
● 方法
該研究用腺嘌呤誘導CKD大鼠並給予培莫沙肽，檢測腎臟與肝臟病理、血液學、鐵代謝及CKD-MBD指標，并行肝臟單細胞RNA測序和體內外驗證。
● 結果
lCKD大鼠出現腎損傷、貧血、鐵調素升高和功能性鐵缺乏，給予培莫沙肽后得到緩解。
lscRNA-seq鑒定出肝細胞、LSEC和Kupffer細胞為主要細胞群體。CKD激活了巨噬細胞浸潤和LSEC活化，並富集了趨化因子、MAPK和Rap1信號通路。此外，CKD顯著上調了LSEC中的BMP6、肝細胞中的p-Smad1/5/8以及鐵調素表達。培莫沙肽激活LSEC中的EPOR-STAT5信號，抑制LSEC活化和BMP6分泌，隨後抑制Smad-hepcidin軸。
● 結論
CKD中炎性Kupffer細胞通過旁分泌激活LSEC過量分泌BMP6，誘導鐵調素升高；培莫沙肽靶向LSEC抑制BMP6-Smad-hepcidin通路，從而改善鐵代謝紊亂和貧血，揭示了其治療CKD相關併發症的新型肝臟機制。
羅沙司他轉換為培莫沙肽可有效維持透析CKD患者Hb水平[4]
● 方法
這項探索性研究計劃入組96例基線Hb為80–120 g/L的DD-CKD患者。根據隨機化前每周羅沙司他劑量，患者被分配至低劑量組（≤210 mg）或高劑量組（>210 mg且≤360 mg）。每組進一步按1:1隨機接受不同培莫沙肽初始治療劑量：低劑量組為2 mg vs. 4 mg，高劑量組為4 mg vs. 6 mg。培莫沙肽皮下注射，每4周一次，共12周，隨訪16周。主要終點為Hb水平從基線至第12–16周平均值的改變。截至數據截止時，24例患者納入全分析集。基線特徵均衡：平均年齡為51.6歲，男性佔66.7%，87.5%的患者為CKD 5期，70.8%的患者接受血液透析，平均基線Hb水平為104.7±10.9 g/L。
● 結果
Hb水平從基線至第12–16周平均值的總體變化為0.56±13.73 g/L。低劑量組Hb水平變化為-1.64±11.25 g/L（2 mg：-7.70±7.84 g/L；4 mg：3.42±11.69 g/L；最小二乘均值[LSMEAN]差異：11.23，95% CI：-5.03至27.49，P=0.147）。高劑量組Hb水平變化為2.42±15.73 g/L（4 mg：0.31±12.41 g/L；6 mg：5.80±21.20 g/L；LSMEAN差異：5.82，95% CI：-16.85至28.49，P=0.576）。各組內不同初始劑量之間未觀察到顯著差異。
● 結論
本中期分析提示，從羅沙司他轉換為每月一次培莫沙肽可有效維持DD-CKD患者的Hb水平。
培莫沙肽治療移植后貧血優於羅沙司他，合併感染者中療效更突出[4]
● 方法
這項單中心回顧性隊列研究中，63例連續移植后貧血（PTA）患者根據醫生判斷接受皮下注射培莫沙肽4 mg每4周一次（n=27）或口服羅沙司他100–150 mg每周3次（n=36）並根據血紅蛋白水平調整劑量。旨在比較兩種藥物用於PTA管理的效果。
● 結果
儘管培莫沙肽組基線Hb和eGFR更低，但兩組的Hb均穩步升高。主要結局——3個月時Hb變化百分比——培莫沙肽組顯著更高（33.0±16.8% vs 23.8±11.2%；P=0.014）。這一優勢在合併活動性感染的患者中更為突出（41.3±13.9% vs 17.5±14.9%；P=0.006）。
多變量線性回歸在調整治療分配、年齡、BMI、基線Hb、基線eGFR、白蛋白、基線蛋白尿、轉鐵蛋白和感染狀態后，證實治療分配是血紅蛋白反應的獨立預測因素。
兩組移植物功能保持穩定，未報告治療相關不良事件。
● 結論
在PTA患者中，培莫沙肽在短期Hb糾正方面優於羅沙司他，尤其是在合併感染的患者中。
以上系列研究分別從透析人群、非透析經治轉換人群、腎移植后貧血以及基礎機制層面，補充了培莫沙肽的臨床循證依據。未來翰森製藥將持續挖掘驗證其臨床價值，為不同階段 CKD 腎性貧血、不同既往用藥背景患者，提供更多新的治療。
參考文獻：
[1]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4556060
[2]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4557915
[3]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4556054
[4]https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2026/program-abstract.aspx?controlId=4555239
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