近年來，國家醫保局通過持續優化目錄調整程序，對罕見病用藥進入醫保予以大力支持，2022年國家醫保藥品目錄更是對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優先進入醫保目錄，因此，最新醫保談判結果出爐，罕見病創新葯能否入圍成為各方關注焦點。

　　2023年1月18日，國家醫療保障局與人力資源社會保障部公布2022年醫保談判結果，備受關注的翰森製藥罕見病視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）藥物——昕越®（伊奈利珠單抗注射液，Inebilizumab Injection）談判成功，成為我國首個且唯一的NMOSD醫保用藥。

　　中國是NMOSD患者基數最大的國家，患者卻長期面臨無葯可用、用不起葯的困境，翰森製藥昕越®此次納入國家醫保目錄，無疑將大幅提高我國NMOSD患者的用藥可及性和可負擔性，使得患者序貫治療、長程治療成為可能。

　　新醫保大趨勢，“中國速度”加速全球突破性創新藥物可及

　　必須承認，醫保局成立后舉辦的5年葯價談判，從流程和規則上，每年都有完善、進步。當醫保目錄動態調整成為常態，一方面創新葯從獲批上市到納入醫保目錄的平均時間縮短至約1.1年；另一方面更多高值創新葯、罕見病用藥納入其中，惠及了更廣泛的患者群體。

　　“每一個小群體都不應該被放棄”，在中國罕見病事業發展史上，2018年是一個重要分水嶺，這一年，五部委聯合發布《關於公布第一批罕見病目錄的通知》，自此，這份“中國首次官方定義罕見病”的文件吹響了罕見病診療的“集結號”，此後國家政策持續發力，將越來越多的罕見病用藥納入醫保。2021年進入醫保的脊髓型肌萎縮症(SMA)治療藥物諾西那生鈉就是最好的例證，給罕見病患者和罕見病藥物研發企業都帶來了曙光。2022年國家醫保藥品目錄繼續調整，更是特別對罕見病用藥放開了時間限制，並開通了單獨申報渠道，支持其優先進入醫保藥品目錄。

　　政策驅動下，葯企也表現出了积極態度。2022年參与國談的罕見病用藥增加至19款，包括治療SMA、法布雷病、戈謝病、多發性硬化以及NMOSD等罕見病藥品，這些產品大多來自跨國葯企，只有少數為本土葯企所有。

　　接近醫保的人士透露，總體上本土葯企表現得更积極一些，比如翰森製藥的伊奈利珠單抗注射液在獲批上市后的首次醫保談判便被成功入圍，這既是醫保局和本土創新大葯企之間共同努力的重大成果，又充分展現出了我國為解決罕見病患者迫切的臨床需求，加快推進全球突破性創新藥物可及、可負擔的“中國速度”。

　　伊奈利珠單抗注射液最早於2020年6月獲美國FDA批准上市，上市申請基於一項評估伊奈利珠單抗治療NMOSD的療效和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗（N-MOmentum）——這也是迄今為止規模最大的治療NMOSD的RCT研究。該試驗入組了231位成年患者，其中有213名患者呈抗AQP4抗體陽性，為期197天的研究显示，接受伊奈利珠單抗治療的161名抗AQP4抗體陽性患者的NMOSD複發風險降低了77％，且顯著減少疾病惡化、MRI活動病灶數和住院風險，不良事件發生率與安慰劑相當。

　　由於伊奈利珠單抗靶點明確、療效突出並且具有顯著差異化優勢，它在獲批前曾先後被FDA及歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒葯資格，並被FDA授予突破性療法資格認定（BTD）。

　　2019年5月，一直在全球獵尋好葯的翰森製藥注意到這款葯，並斥巨資以最高不超過2.2億美元的總金額，從Viela Bio,Inc.拿到了伊奈利珠單抗注射液在中國的開發和商業化權益。交易達成后，翰森製藥迅速落地了伊奈利珠單抗注射液在中國的上市計劃，並在國家罕見病政策的大力支持下，於2022年3月獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市，大大縮短了藥物上市的全球時間差。

　　值得一提的是，伊奈利珠單抗注射液還於2021年3月獲日本厚生勞動省（MHLW）批准上市，2022年5月獲EMA批准上市，並於2021年12月被《中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2021版）》列為A級推薦藥物。

　　切實減輕患者疾病負擔，助力患者提高生活質量

　　NMOSD是一種罕見的神經系統自身免疫性疾病，以視神經和脊髓受累為主，具有高複發、高致殘特徵。中國是目前全球NMOSD患者基數最大的國家，該病高發於青壯年女性群體。患者往往因病致殘、因病致貧，造成嚴重的醫療負擔和社會負擔。

　　此前國內針對NMOSD急性期的治療方式有激素、血漿置換（PE）及免疫吸附（IA）和靜脈注射人免疫球蛋白。有臨床醫學人士表示，NMOSD任何一次臨床發作均有可能帶來不可逆性損傷，發作后的神經功能障礙累積是致殘的主要原因，因此對於AQP4-IgG陽性以及AQP4-IgG陰性複發病程的患者，經診斷應儘早開始序貫治療（預防複發治療），並堅持長程治療。

　　儘管形勢嚴峻，但現實情況卻是我國此前針對NMOSD的序貫治療產品寥寥無幾，基本上處於無葯可用或者有葯難及的狀態。據了解，國內僅有薩特利珠單抗和伊奈利珠單抗獲批相應適應症，本次醫保目錄調整后，伊奈利珠單抗成為首個且唯一進入醫保目錄的NMOSD治療藥物。

　　伊奈利珠單抗是一種治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病成人患者的創新葯，是一種靶向B細胞表面CD19的人源化IgG1單克隆抗體。它與B細胞表面抗原CD19特異性結合，導致CD19+B細胞耗竭。與CD20相比，CD19在更為廣泛的B細胞系中表達，從前B細胞到漿母細胞和某些漿細胞都有表達。因此，直接耗竭CD19+B細胞可通過更有效地耗竭產生AQP4-IgG的漿母細胞，從而更有效地降低NMOSD複發及殘疾惡化風險，且安全可靠，有望滿足NMOSD患者對於治療藥物的迫切需求，使患者全面獲益。

　　由此可見，伊奈利珠單抗的醫保覆蓋對我國NMOSD患者的意義不言而喻，將大幅提高我國NMOSD患者用藥的可及性、可負擔性及臨床治療規範性，切實幫助患者減少複發、減少殘疾，回歸正常生活。

　　構建良性生態體系，專家呼籲完善罕見病用藥多層次保障機制

　　對於翰森製藥而言，伊奈利珠單抗作為該公司首個獲批的創新生物葯，進入醫保對其生物藥商業化布局和拓展有积極的意義。據了解，伊奈利珠單抗在全球有着廣泛（多達10項）的臨床研發管線，NMOSD僅僅是最快切入市場的適應症。翰森製藥選擇在此刻進入醫保，一則增加了藥物可及性；二則藉助產品的先發優勢，可迅速佔領市場；三則更長遠的意義在於藉助進入醫保的適應症，可快速完成准入準備，為其後續將要獲批的適應症當好“前哨”。資料显示，其重症肌無力和IgG4相關疾病兩個適應症在國內已推進至Ⅲ期臨床。

　　從昕越®引進、獲批上市到新醫保准入背後的“中國速度“，無疑將推動更多像翰森製藥這樣的本土葯企入局罕見病創新葯領域，提高罕見病藥物研發的熱度。

　　昕越®已經開了個好頭，接下來如何進一步破解罕見病高值創新葯醫保准入后的“最後一公里”難題，切實保證罕見病患者藥物可及，仍有很長的路要走。

　　對此，有專家建議，這需要由政府、企業、社會等各方合作，鞏固完善多重保障機制，以對國家基本醫保進行補充，主要模式包括專項基金、大病醫療保險、醫療救助、商業醫療保險等。

　　相信只有通過多方努力，不斷構建罕見病用藥多層次保障體系，才能真正實現我國罕見病用藥患者可負擔、醫保基金可持續、企業有保障等多方共贏的良性生態。