2024年11月19日

翰森製藥集團有限公司（以下簡稱“翰森製藥”，03692.HK）宣布，伊奈利珠單抗獲得美國 FDA 授予的突破性療法認定（BTD），這是基於全球 III 期 MITIGATE 研究對免疫球蛋白 G4 相關疾病 (IgG4-RD) 治療取得的积極結果。MITIGATE 研究中伊奈利珠單抗的最新研究數據於 2024 年11月14-19 日在美國華盛頓特區召開的美國風濕病學會年會（ACR）上展示。

MITIGATE 研究及其在 IgG4 相關性疾病 (IgG4-RD) 中的關鍵發現

MITIGATE (NCT04540497) 在包括中國在內的22個國家的80個臨床試驗研究中心進行。這是首次在IgG4相關疾病中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，確立了伊奈利珠單抗通過CD19+ B細胞耗竭治療IgG4-RD的安全性和有效性。

關鍵研究數據包括：

•與安慰劑相比，IgG4-RD複發風險在52周的安慰劑對照期內顯著降低了87%，具有臨床意義及統計學意義（風險比0.13，p<0.001）；接受伊奈利珠單抗治療的68名受試者中有7人出現複發，而接受安慰劑治療的67名受試者中有40人出現複發。

•在安慰劑對照期間，接受治療並經裁定委員會確定的年化複發率降低；接受伊奈利珠單抗治療的受試者為0.10，而接受安慰劑的受試者為0.71（p<0.001）。

•57.4%（68名受試者中有39人）的接受伊奈利珠單抗 治療的受試者在第 52 周時達到無複發、無需治療的完全緩解，而安慰劑組為 22.4%（67名受試者中有15人）(p<0.001)。

•接受伊奈利珠單抗 治療的58.8%（68名中有40人）的受試者在第 52 周時達到了無複發、無需皮質類固醇的完全緩解，而安慰劑組這一比例為 22.4%（67名中有15人）(p<0.001)。

•確認伊奈利珠單抗的獨特作用機制，能夠快速並持續地耗竭外周B細胞的數量，從而降低疾病生物標誌物的水平。疾病複發是高疾病活動性的指標。

值得注意的是，接受伊奈利珠單抗治療的89.7%（68名中有61人）的患者在安慰劑對照期間不需要使用糖皮質激素來控制疾病，而安慰劑組的比例為37.3%（67名受試者中有25人）。第8周后，伊奈利珠單抗治療組患者的總糖皮質激素用量比安慰劑組減少了十倍。

安慰劑對照期的安全性結果與伊奈利珠單抗已知的安全性特徵一致。最常見的治療相關不良事件包括COVID-19、淋巴細胞減少、尿路感染和頭痛。

數據同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。8月，美國食品藥品監督管理局根據MITIGATE研究的數據授予伊奈利珠單抗用於IgG4相關性疾病的突破性療法認定，目前監管申報活動正在進行中。

*所有 P 值遵循《新英格蘭醫學雜誌》報告指南；小於 0.001 的值均表示為 0.001。

MITIGATE研究是在翰森製藥和其他合作夥伴的支持下進行。翰森製藥是中國大陸、香港和澳門的獨家被許可方、註冊代理和商業化總代理。

關於突破性療法認定

突破性療法指定是作為2012年FDA安全與創新法案（FDASIA）的一部分而實施的，旨在加速開發和審查用於治療嚴重或危及生命疾病的藥物，當初步臨床證據表明該藥物在至少一個臨床上重要的終點上可能比現有治療方法有顯著改善時。突破性療法指定包括快速通道指定的所有特點，以及FDA對藥物臨床開發計劃更密集的指導。

關於免疫球蛋白 G4 相關性疾病 (IgG4-RD)

免疫球蛋白 G4 相關性疾病（IgG4-RD）是一種慢性、全身性、免疫介導的纖維炎症性疾病，可影響身體的多個器官。這是一種進展性疾病，隨着時間推移可以連續或同時影響新的器官，並以緩解期和不可預測的病情複發為特徵。IgG4-RD 可導致有癥狀或無癥狀的不可逆的器官損害。了解器官損害的表現對於及時診斷 IgG4-RD 至關重要。 B 細胞在 IgG4-RD 的發病機制中起核心作用。在 IgG4-RD 中，表達 CD19（CD19+）的 B 細胞被認為驅動炎症和纖維化過程，並與其他參与疾病活動的免疫細胞相互作用。

發病率估計為每10萬人中有1-5例，但由於流行病學數據有限，IgG4-RD患者的數量難以確定。IgG4-RD的典型發病年齡在50至70歲之間，並且與許多其他免疫介導的疾病不同，IgG4-RD更容易發生在男性而不是女性身上。

關於伊奈利珠單抗（昕越^®）

伊奈利珠單抗（在中國以昕越^® 品牌銷售）是由 Viela Bio, Inc. 開發的針對 CD19 B 細胞耗竭抗體，適用於 AQP4 抗體陽性的 NMOSD 成年患者。Viela Bio, Inc. 於 2021 年 3 月被 Horizon Therapeutics plc 收購，而 Horizon Therapeutics plc 又在 2023 年 12 月被安進公司收購。該葯分別於 2020 年 6 月、2021 年 3 月和 2022 年 4 月獲得美國 FDA、日本厚生勞動省和歐洲委員會的上市批准。

2019年5月24日，翰森製藥獲得了在指定區域（即中國大陸、香港和澳門）開發和商業化的獨家許可。

聲明：

1、翰森製藥不推薦任何未獲批藥品使用或未獲批適應症用藥。

2、本新聞稿中的醫療信息僅供信息和新聞報道使用，不用於廣告目的，不要將其用於醫療保健或診斷建議。

關於翰森製藥  

翰森製藥是中國領先的創新驅動型製藥企業，，重點關注抗腫瘤、抗感染、中樞神經系統、代謝及自身免疫等重大疾病治療領域，致力於通過持續創新提高人類生命質量。截至目前，翰森製藥已上市7款創新葯，形成了豐富的產品管線。翰森製藥連續多年位居全球製藥企業百強、中國醫藥研發產品線最佳工業企業前3強，是國家重點高新技術企業、國家技術創新示範企業。翰森製藥於2019年6月在香港聯交所掛牌上市(股票代碼：03692.HK)。更多信息請訪問：https://cn.hspharm.com/。

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