創新研究 氟馬替尼、尼洛替尼和達沙替尼和對一線伊馬替尼耐葯或不耐受的慢性髓性白血病患者具有相似的療效和不同的安全性 編號：4533 作者：劉兵城（中國醫學科學院血液病醫院/中國醫學科學院血液學研究所） 【研究背景】 評價氟馬替尼、尼洛替尼和達沙替尼作為二線治療伊馬替尼治療慢性髓性白血病（CML）患者的療效和安全性。 【研究設計】 回顧性分析554例使用氟馬替尼、尼洛替尼和達沙替尼二線治療的成年CML患者。 【研究結果】 共收集2007年11月至2023年7月554例確診為慢性髓性白血病的患者資料，其中男性349例，女性205例，中位年齡45（18 ~ 79）歲。氟馬替尼組117例（21.1%），尼洛替尼組181例（32.7%），達沙替尼組256例（46.2%）。 氟馬替尼、尼洛替尼和達沙替尼三個組的中位隨訪時間分別為41.4、74.2和73.9個月，二線治療中位持續時間分別為18.4（1.2 ~ 49.1）、42.7（1 ~ 135.4）和24.8（1 ~ 198.1）個月。 二線方案治療后5年EFS、PFS和OS率分別為42%、84%和88%。氟馬替尼組EFS優於尼洛替尼或達沙替尼組；與達沙替尼相比，氟馬替尼具有更好的PFS和OS。二線治療后CHR、CCyR/MR2、MMR和MR4反應率分別從81.23%、29.6%、9.93%和3.07%提升到90.61%、77.26%、61.37%和37.91%。大多數基線時獲得血液學或分子學反應的患者可以在2G TKI治療期間維持相應的反應。 基線無反應的患者使用氟馬替尼、尼洛替尼和達沙替尼治療后，CCyR/MR2率分別為76.6%、68.8%和64.5%，達CCyR的中位時間分別為5.4、9.1和13.4個月；獲得MMR的患者分別為45.3%、43.4%和44%，中位時間分別為15、23.8和33個月；分別有32.7%、42%和33.3%的患者達到MR4，中位時間為NR、67.1和74.9個月。在基線無應答的患者中，氟馬替尼二線治療在分子學反應方面優於尼洛替尼和達沙替尼。 三個治療組患者安全性有所不同：氟馬替尼組為肌酐升高和合併甲狀腺疾病；尼洛替尼組不良反應主要為皮疹、膽紅素升高、膽固醇升高、血栓事件和甲狀腺疾病；達沙替尼組出現胸腔積液、肺動脈壓升高、心包積液、血小板減少和水腫。 【研究結論】 研究显示，伊馬替尼不耐受/耐葯的患者接受氟馬替尼、尼洛替尼或達沙替尼二線治療后，三組的分子學反應和生存期相似，但不良反應譜不同。 氟馬替尼是中國首個原研慢性髓性白血病新型二代TKI，於2019年11月獲批上市，並被2020版《慢性髓性白血病中國診斷與治療指南》列為CML-CP一線治療推薦，在臨床實踐中廣泛應用。 翰森製藥是中國領先的創新驅動型製藥企業，下屬豪森葯業、常州恆邦葯業、翰森生物醫藥等子公司，重點關注抗腫瘤、抗感染、中樞神經系統、代謝及自身免疫等重大疾病治療領域，致力於通過持續創新提高人類生命質量。截至2024上半年，公司已上市7款創新葯，創新產品營收佔比達77.4%。公司連續多年位居全球製藥企業百強、中國醫藥研發產品線最佳工業企業前3強，是國家重點高新技術企業、國家技術創新示範企業。公司於2019年6月在香港聯交所掛牌上市（股票代碼：03692.HK）。更多信息請訪問：https://cn.hspharm.com/。 聲明： 1、翰森製藥不推薦任何未獲批藥品使用或未獲批適應症用藥。 2、本新聞稿中的醫療信息僅供信息和新聞報道使用，不用於廣告目的，不要將其用於醫療保健或診斷建議。 前瞻性說明 本新聞稿旨在提供關於翰森製藥集團有限公司及其附屬公司（包括其子公司，統稱為“翰森製藥”）的信息。它不構成對翰森製藥或任何投資建議的信息披露。
