2025年5月30日，翰森製藥集團有限公司（以下簡稱“翰森製藥”，03692.HK）宣布，昕越®（伊奈利珠單抗注射液）第三項上市許可申請（BLA）獲國家藥品監督管理局（NMPA）受理，用於治療全身型重症肌無力(gMG)成人患者。
此次昕越®新適應症上市申請獲受理是基於其全球關鍵性Ⅲ期試驗MINT的积極結果。MINT研究結果显示，伊奈利珠單抗在治療AChR+和MuSK+重症肌無力患者中具有臨床意義和統計學顯著療效。相關研究結果已先後發表於《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine)[1]，以及2025年美國神經病學會（AAN）年會的最新突破性口頭報告環節[2]。
MINT研究介紹
MINT試驗（NCT04524273）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組Ⅲ期研究，評估伊奈利珠單抗治療成人gMG的療效與安全性。試驗納入238例成人gMG患者，包括190例AChR+患者和48例MuSK+患者。其中MuSK+組隨訪26周，AChR+組隨訪52周。
2022年3月，昕越®第一項適應症於中國獲批上市，用於抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療，2023年1月首次被納入國家醫保目錄，並於2024年11月成功續約。
2025年3月，昕越®第二項BLA獲NMPA受理，用於治療免疫球蛋白G4相關性疾病（IgG4-RD），該適應症已於2025年2月獲NMPA納入優先審評審批程序。
全身性重症肌無力（gMG）是一種罕見的、慢性B細胞介導的自身免疫性疾病，影響神經肌肉間的通訊，可導致肌肉無力、呼吸困難、吞咽困難以及言語和視力受損[3, 4]。大約85%的重症肌無力患者患有全身性形式，即gMG[5, 6]。
gMG的患病率和發病率在全球範圍內正在增加[6]。大約85%的重症肌無力患者可檢測到針對乙酰膽鹼受體（AChR）的抗體，約7%的患者可檢測到針對肌肉特異性激酶（MuSK）的抗體[6]。全球患病率估計為每10萬人中有2-36例[8]。該病在年輕女性（20-30歲）和50歲及以上的男性中更為常見[6, 8]。
B細胞在gMG的發病機制中起着核心作用。該病被認為主要由病理性CD19+漿母細胞和漿細胞驅動，這些細胞針對神經肌肉接頭中的關鍵蛋白[3, 4]。
昕越®（伊奈利珠單抗）是靶向CD19 B細胞消耗性抗體。2019年5月，翰森製藥與Viela Bio訂立許可協議，獲得於中國內地、香港、澳門開發及商業化該產品的獨家許可（Viela Bio於2021年被Horizon Therapeutics收購，後者於2023年被安進收購）。伊奈利珠單抗分別於2020年、2021年和2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）和歐洲藥品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准上市，適用於抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。2023年1月，昕越®首次被納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，並於2024年11月成功續約。2025年3月，昕越®的第二項BLA獲NMPA受理，用於治療免疫球蛋白G4相關性疾病(IgG4-RD)。
翰森製藥是中國領先的創新驅動型製藥企業，以「持續創新，提高人類生命質量」為使命，重點關注抗腫瘤、抗感染、中樞神經系統、代謝及自身免疫等重大疾病治療領域。截至目前，公司已上市7款創新葯，形成了豐富的產品管線。翰森製藥連續多年位居全球製藥企業百強、中國醫藥研發產品線最佳工業企業前3強，是國家重點高新技術企業、國家技術創新示範企業。翰森製藥於2019年6月在香港聯交所掛牌上市（股票代碼：03692.HK）。
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參考文獻：
[1]Nowak, RJ, Benatar, M, Ciafaloni, E, et al. A Phase 3 Trial of Inebilizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEW ENGL J MED. 2025; doi: 10.1056/NEJMoa2501561
[2]Nowak R, Phase 3 Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT): Efficacy Data in AChR+ Generalized MG Subpopulation Through Week-52 [Late-breaking oral presentation]. Presented at American Academy of Neurology Annual Meeting (5-9 April 2025).
[3]Yi, J. S., Guptill, J. T., Stathopoulos, P., Nowak, R. J., & O'Connor, K. C. (2018). B cells in the pathophysiology of myasthenia gravis. Muscle Nerve, 57(2):172-184.
[4]Stathopoulos P., Kumar, A., Nowak, R. J., & O'Connor, K. C. (2017). Autoantibody-producing plasmablasts after B cell depletion identified in muscle-specific kinase myasthenia gravis. JCI Insight, 2(17):e94263.
[5]Lazaridis K., & Tzartos, S. J. (2020). Autoantibody Specificities in Myasthenia Gravis; Implications for Improved Diagnostics and Therapeutics. Frontiers in Immunology, 11:212.
[6]Dresser L., Wlodarski, R., Rezania, K., & Soliven, B. (2021). Myasthenia Gravis: Epidemiology, Pathophysiology and Clinical Manifestations. J Clin Med, 10(11):2235.
[7]Hehir, M. K., & Silvestri, N. J. (2018). Generalized myasthenia gravis: classification, clinical presentation, natural history, and epidemiology. Neurologic Clinics, 36:253-60.
[8]Bubuioc, A. M., Kudebayeva, A., Turuspekova, S., Lisnic, V., & Leone, M. A. (2021). The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine and Life, 14(1):7-16.
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