2026年3月27日，翰森製藥集團有限公司（以下簡稱“翰森製藥”，03692.HK）宣布，創新葯昕越®（伊奈利珠單抗注射液）獲國家藥品監督管理局（NMPA）簽發的藥品註冊證書，批准增加適應症：本品與常規治療藥物聯合用於治療抗乙酰膽鹼受體（AChR）或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。
全身型重症肌無力（generalized myasthenia gravis,gMG）是一種罕見的慢性自身免疫性神經肌肉疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，以骨骼肌波動性無力和易疲勞為特徵，可累及眼部、吞咽肌及呼吸肌，嚴重患者出現呼吸肌無力，因呼吸衰竭而危及生命。
昕越®是靶向CD19的B細胞耗竭劑，在全球關鍵性Ⅲ期試驗MINT研究中显示出對gMG的积極結果：伊奈利珠單抗治療AChR+和MuSK+重症肌無力患者具有臨床意義和統計學顯著療效。相關研究曾先後發表於《新英格蘭醫學雜誌》及2025年美國神經病學會（AAN）年會的最新突破性口頭報告。
此前，昕越®已獲批用於視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）、免疫球蛋白G4相關性疾病（IgG4-RD）兩類罕見病治療，此次獲批gMG為昕越®在中國獲批的第三項罕見病適應症。
翰森製藥始終關注罕見病群體，尊重生命力量，回應患者對美好生活的期盼。公司持續提升創新療法的可及性與可負擔性，讓更多患者受益於全球先進治療方案，擁抱多彩人生。
伊奈利珠單抗注射液（中國商品名：昕越®）是靶向CD19 B細胞消耗性抗體。2019年5月，翰森製藥與Viela Bio訂立許可協議，獲得於中國內地、香港、澳門開發及商業化該產品的獨家許可（Viela Bio於2021年被Horizon Therapeutics收購，後者於2023年被安進收購）。伊奈利珠單抗分別於2020年、2021年和2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）和歐洲藥品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®獲NMPA批准在中國上市，適用於抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。2023年1月，昕越®首次被納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，並於2024年11月成功續約。2025年8月，昕越®的第二項適應症於中國獲批，適用於免疫球蛋白G4相關性疾病（IgG4-RD）成人患者。2026年3月，昕越®的第三項適應症於中國獲批，與常規治療藥物聯合用於治療抗乙酰膽鹼受體（AChR）或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。
關於MINT研究
伊奈利珠單抗治療全身型重症肌無力（gMG）的Ⅲ期MINT研究（NCT04524273）显示[1]，伊奈利珠單抗能夠顯著改善患者的日常生活能力和肌力狀況，並且安全性良好。研究納入了238名AChR或MuSK抗體陽性的gMG患者，隨機分配接受伊奈利珠單抗靜脈注射或安慰劑治療。主要終點為第26周MG-ADL評分變化，關鍵次要終點為QMG評分變化。結果显示，伊奈利珠單抗組在第26周時MG-ADL和QMG評分下降幅度均顯著優於安慰劑組。此外，在52周持續治療下，AChR抗體陽性患者的癥狀改善效果進一步擴大(MG-ADL評分，與安慰劑的組間差異由26周的1.8分，增加至52周的2.8分)。總體而言，伊奈利珠單抗為gMG患者提供了一種新的有效治療選擇。
重症肌無力（myasthenia gravis, MG）是獲得性神經‑肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病，典型臨床特徵為波動性肌無力和易疲勞。全球患病率約為12.4/10萬人。中國MG的發病率約為0.68/10萬人，女性略高於男性。大約85%的患者屬於全身型重症肌無力（gMG），病情可累及多個肌群，嚴重影響生活質量[2-3]。
該疾病主要由AChR 和 MuSK 等自身抗體驅動，這些抗體靶向並破壞神經肌肉接頭處的關鍵蛋白質。而CD19+ B 細胞（尤其是漿母細胞和部分漿細胞）是致病抗體的上游生產者。B 細胞在gMG 的發病機制中起核心作用[4-6]。
參考文獻：
[1] Nowak R, Benatar M, Ciafaloni E, et al. A phase 3 trial of inebilizumab in generalized myasthenia gravis. N Engl J Med. 2025;392(23):2309-2320.
[2] 中華醫學會神經病學分會神經免疫學組.中國重症肌無力診斷和治療指南(2025版)[J].中華神經科雜誌, 2025, 58(07):721-741.DOI:10.3760/cma.j.cn113694-20250120-00041.
[3] Lazaridis K, Tzartos SJ. Autoantibody specificities in myasthenia gravis: implications for improved diagnostics and therapeutics. Front Immunol. 2020;11:212.
[4] Yi JS, Guptill JT, Stathopoulos P, Nowak RJ, O'Connor KC. B cells in the pathophysiology of myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2018;57(2):172-184.
[5] Willcox HN, Newsom-Davis J, Calder LR. Cell types required for anti-acetylcholine receptor antibody synthesis by cultured thymocytes and blood lymphocytes in myasthenia gravis. Clin Exp Immunol. 1984;58:97-106.
[6] Stathopoulos P, Kumar A, Nowak RJ, O'Connor KC. Autoantibody-producing plasmablasts after B cell depletion identified in muscle-specific kinase myasthenia gravis. JCI Insight. 2017;2(17):e94263.
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